2. Jun 2016

Gentherapie: Strimvelis als Türöffner

Die zweite Gentherapie drängt auf den europäischen Markt, für die Behandlung einer lebensgefährlichen Immunschwäche. Erwartet werden etwa 15 Patienten pro Jahr, aber für einen Pharmariesen ist das nur der erste Schritt.

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Der „Bubble-Boy“ David Vetter in einem Anzug, den die NASA für ihn gefertigt hat. Er litt an SCID-X1, einer Immunschwäche, die ADA-SCID sehr ähnlich ist. Quelle: NASA

Die erste Gentherapie der westlichen Welt ist gefloppt, warum sollte es der zweiten besser ergehen? Weil sie vieles anders macht. Und weil es auf Geld nicht ankommt – die Öffnung neuer Märkte ist das Ziel.

Den „Bubble-Boy“ kennt wohl jeder: Den kleinen Junge, dessen Immunsystem so schwach war, dass er mit Plastikplanen und Raumanzügen von der Umwelt isoliert werden musste. Eine Gentherapie mit Namen Strimvelis soll ähnliche Schicksale in Zukunft verhindern. Die europäische Gesundheitsbehörde EMA hat Strimvelis im April positiv bewertet, die Marktzulassung erfolgte nun vor wenigen Tagen.

Wo Strimvelis besser als Glybera ist

Strimvelis ist damit die zweite Gentherapie, die in der westlichen Welt zugelassen wird. Ihre Vorgängerin Glybera hat sich allerdings als Flop erwiesen – zu teuer, zu wenig Patienten und zu hartnäckige Zweifel an der Wirksamkeit. Ein schlechtes Omen?

Doch das Schicksal von Glybera lässt wenig Rückschlüsse auf Strimvelis zu: Die Unterschiede zwischen den beiden Gentherapien sind zu groß. In zentralen Punkten – Notwendigkeit, Wirksamkeit, Kosten – ist die Ausgangslage von Strimvelis eindeutig besser.

Die Immunschwäche ADA- SCID ist lebensgefährlich

Beginnen wir mit der Notwendigkeit. Glybera zielt auf die Stoffwechselkrankheit LPLD – eine schwere und belastende Erkrankung, die aber heute nur noch selten tödlich verläuft. Die Einhaltung einer strengen Diät kann das Schlimmste verhindern.

Strimvelis hingegen behandelt die Immunschwäche ADA-SCID: Werden die Kinder nicht rasch behandelt, versterben sie in den ersten Lebensjahren. Eine Knochenmarktransplantation ist oft erste Wahl, aber auch mit großen Risiken verbunden und nicht immer möglich. Die zweite Option – die regelmäßige Injektion des fehlenden Enzyms – hingegen ist extrem teuer. Der Bedarf für eine alternative (Gen)Therapie ist bei ADA-SCID also offenkundig.

18 Kinder behandelt

Der zweite Punkt betrifft die Wirksamkeit. Glyberas Daten sahen da nie besonders gut aus, in Europa wurden sie zähneknirschend akzeptiert, in den USA haben sich die Behörden jedoch verweigert. Für Strimvelis sieht das anders aus: Mehr als 13 Jahre Arbeit hat das angesehene San Raffaele Telethon Institut in Mailand in die Gentherapie investiert, 18 Kinder wurden in eine klinische Studie einbezogen (weltweit sind es sogar 42). Alle Kinder leben noch, und drei von vier brauchten keine weiteren Therapien mehr.

Und schließlich machte Glybera vor allem Schlagzeilen mit ihrem Preis: 1 Millionen Euro, so viel hatte zuvor noch niemand für eine Therapie gefordert. Der Pharmariese GlaxoSmithKline (GSK), der Strimvelis für die italienischen Forscher vermarktet, hat diese Diskussion offenkundig aufmerksam verfolgt und seine Lehren gezogen. Strimvelis wird „signifikant“ weniger kosten. Was GSK unter signifikant versteht, wird sich zeigen, aber die negativen Schlagzeilen werden sich eher Grenzen halten – die Medien haben sich hier schon an Glybera ausgetobt.

Langfristige Märkte, nicht kurzfristige Gewinne

Gewinne möchte GSK eh nicht machen, geschätzte 15 Patienten pro Jahr in Europa sind hierfür auch zu wenig. Im Gegensatz zu dem Hersteller von Glybera – der kleinen Firma uniQure – kann der Riese einen Verlust auch gut verkraften. Die Strategie ist langfristig: Strimvelis soll ein Türöffner sein und Gentherapien den Zugang zu lukrativeren Märkten öffnen. Die Etablierung neuer Preismodelle – ein schwieriges Thema und großer potentieller Stolperstein – ist dazu der erste Schritt.

Strimvelis wird sich wohl besser schlagen als der Pionier Glybera. GSK mag es vor allem um Marktanteile gehen, aber für die 15 Kindern im Jahr, die hoffentlich ein normales Leben führen werden, sollten wir uns freuen. Im zweiten Anlauf könnte die Gentherapie endlich ein Teil der modernen Medizin werden.

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