3. Mai 2017

Glybera: Baldiges Ende für erfolglose Gentherapie

Glybera ist die erste Gentherapie der westlichen Welt – und auch die erste, die wieder vom Markt verschwindet

Adeno-assoziierte Viren transportieren bei der Gentherapie Glybera das Gen für ein Enzym in Muskelzellen, um die Erbkrankheit Lipoproteinlipase-Defizienz zu lindern. Quelle: Jazzlw

Fast fünf Jahre auf dem Markt, aber nur ein zahlender Patient – Erfolg sieht anders aus. Der Hersteller zieht nun die Reißleine und nimmt Glybera vom Markt. Ende Oktober ist Schluss. Ein unrühmliches Ende, aber ohne tiefgreifende Folgen: Das Feld der Gentherapie wird den Verlust verschmerzen.

Glybera war die erste ihrer Art, konnte das große Versprechen der Gentherapie aber nie einlösen: Von einer Heilung ist sie weit entfernt, das Leiden der Betroffenen wird bestenfalls teilweise gelindert. Und nach wenigen Jahren ist auch diese begrenzte Wirkung verpufft. Schlagzeilen hat Glybera vor allem wegen des hohen Preises gemacht – eine Million Euro, das schlechte Image war damit vorprogrammiert.

Was von Glybera bleibt

Der Rückzug ist nun sogar für den Hersteller eine Erleichterung. uniQure musste Produktionsstätten aufrechterhalten, Datenbanken pflegen und Sicherheitsauflagen der europäischen Gesundheitsbehörden erfüllen. Zwei Millionen Euro spart der Rückzug von Glybera im Jahr. Eine große Summe für die kleine holländische Firma, die kaum mehr als 100 Mitarbeiter beschäftigt.

Doch nicht alles war schlecht. Glybera hat als erste den behördlichen Genehmigungs-Prozess durchlaufen, einige der Sicherheitsbedenken zerstreut und es damit seinen Nachfolger einfacher gemacht. Und was die Mitbewerber wohl am meisten freut: Die hohen Preise der Gentherapien werden demnächst kaum noch für Schlagzeilen sorgen. Wenn der Pharmariese GlaxoSmithKline jetzt die Gentherapie Strimvelis für knapp 600 000 Euro verkauft, hört sich das fast schon nach einem Schnäppchen an.

Die einzige Patientin

Und nicht zu vergessen – die einzige Patientin. Die Altenpflegerin aus Heidelberg hatte vorher schwer gelitten, die Behandlung an der Berliner Charité hat ihr ein gutes Stück Lebensqualität zurückgegeben. Zumindest ein Mensch wird Glybera in guter Erinnerung behalten.

uniQure steht nun allerdings mit leeren Händen da. Die Pressemitteilung verkündet zwar vorsorglich, dass die Finanzierung bis ins Jahr 2019 steht, und das eine oder andere Produkt wartet auch noch in der Pipeline. Aber ausgerechnet bei der Gentherapie von Hämophilie B – die uniQure immerhin schon in Phase-I/II-Studien testet – ist der Wettbewerb hart, da die US-Firma Spark Therapeutics eine ähnliche Therapie entwickelt. Noch hat uniQure einen zeitlichen Vorsprung, und auch das Sicherheitsprofil spricht für die Holländer. Allerdings deuten die ersten Resultate an, dass Spark in puncto Wirksamkeit deutlich besser abschneidet.

USA: Gentherapie startet durch

Auch bei anderen Krankheiten bewegt sich einiges – 2017 soll die Gentherapie endlich in den USA durchstarten. Spark hofft, noch in diesem Jahr die Zulassung für eine Gentherapie für angeborene Formen der Blindheit zu erhalten. Novartis hat schon die Zulassung für eine Therapie mit CAR-T-Zellen gegen Lymphdrüsenkrebs beantragt, und die US-Firma Kite Pharmaceutical wird wohl bald nachziehen. Und das soll erst der Anfang einer großen Welle sein.

Das Scheitern der ersten westlichen Gentherapie wird das Feld also nicht zurückwerfen. Aber es könnte als Mahnung dienen: Medizinisch mögen Gentherapien für viele Patienten die einzige Hoffnung sein, aber den kommerziellen Erfolg garantiert dies nicht. Glybera wird nicht der einzige Flop bleiben.

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