22. Aug 2017

Neue Gentherapie in Korea könnte Millionen Menschen helfen – vielleicht

Eine Kombination aus Zell- und Gentherapie soll Arthrosen im Knie behandeln. Südkorea prescht voran, die Wirksamkeit der Behandlung ist aber noch fraglich.

Südkorea ist nun Teil eines exklusiven Klubs – zugelassene Gentherapien können nur wenige Regionen der Welt vorweisen. China machte den Anfang, aber die ersten Versuche verliefen rasch im Sande. Der Durchbruch gelang erst in Europa, das in kurzer Folge mit Glybera und Strimvelis gleich zwei Gentherapien die Genehmigung erteilte.

Ist die die Zulassung in Korea der nächste Meilenstein? Das darf getrost bezweifelt werden. Eine Reihe von Gründen spricht dagegen: Die Gentherapie rettet kein Menschenleben, und Alternativen sind seit langem etabliert. Und vor allem scheint die Wirkung eher begrenzt – von einer Heilung ist man weit entfernt.

Knorpelzellen mit Wachstumsfaktor

Interessant ist der Ansatz trotzdem: Er führt die Gentherapie aus der Nische der seltenen Erbkrankheiten. Ziel der Behandlung mit Namen Invossa ist die Behandlung eines verbreiteten Altersleidens – Arthrosen im Knie. Dabei handelt es sich um Schäden im Knorpelgewebe, die der Körper nicht mehr reparieren kann. Bisher beschränkt sich die Therapie anfangs vor allem auf die Linderung der Schmerzen, in der Endphase ist ein künstliches Gelenk die einzige Option.

Wünschenswert wäre jedoch eine Therapie, die das Knorpelgewebe regenerieren kann. Die Firma TissueGene wagt hier einen neuen Ansatz: Aus dem überzähligen Finger eines Kindes mit Polydaktylie isolierte sie Chondrozyten, Zellen aus dem Knorpelgewebe. Mit einem retroviralen Vektor – ein gängiges Instrument der Gentherapie – wird in einen Teil der Zellen das Gen für den Wachstumsfaktor TGF-ß eingeschleust. Da retrovirale Vektoren jedoch die Gefahr von Krebs erhöhen, werden die Zellen werden danach bestrahlt – das verhindert deren Vermehrung und Ausbreitung.

Patienten mit Arthrose erhalten einen Mix aus veränderten und unveränderten Zellen direkt in das Gelenk gespritzt. Die Hoffnung: Der Wachstumfaktor regt die transplantierten und körpereigenen Knorpelzellen zum Wachstum an und repariert das geschädigte Gewebe.

Arthrosen nur teilweise gelindert

TissueGene hat ihren Hauptsitz in Maryland, USA, gehört aber der südkoreanischen Kolon Gruppe. Die klinische Entwicklung erfolgte daher gleichzeitig in den USA und Korea, wobei die koreanischen Studien deutlich früher zum Abschluss kamen. Und so wurde Invossa im Juli von der koreanischen Gesundheitsbehörde für den Markt zugelassen.

eider nur bedingt überzeugend. Details sind vor allem aus einer Phase II Studie in den USA bekannt: Patienten wurden ein Jahr lang beobachtet, und zu manchen Zeitpunkten zeigte Invossa Vorteile gegenüber einer Plazebo-Behandlung, zu anderen aber nicht. Dramatische Effekte blieben weitgehend aus.

Über die abschließende Phase III Studie der Koreaner lässt sich wenig sagen. Bislang wurden sie nur auf Kongressen öffentlich vorgestellt, und die Hauptaussage lautet: Die Behandlung mit Invossa zeitigt „statistisch signifikante Verbesserungen“. Das ist schwer zu deuten, aber nach einem Durchbruch hört es sich kaum an.

Gentherapie für die Massen?

Die Zulassung in Korea bedeutet auch nicht, dass die Behörden von einem erheblicher Einfluss Invossas auf den Verlauf der Krankheit ausgehen (disease-modifying therapy). Das müssen erst die Erfahrungen der nächsten Jahre beweisen. In den USA ist eine Zulassung übrigens noch weit entfernt, die nötige Phase-III-Studie läuft gerade erst an und vor 2020 werden die Behörden wohl kaum eine Genehmigung erteilen. Dazu kommt, dass der Markt nicht ganz einfach ist. Eine reine Stammzelltherapie für Arthrosen (MACI mit Namen) wurde in Europa wegen Erfolglosigkeit zurückgezogen. Der Weg zum Erfolg ist für Invossa also noch lang…

Sollte Invossa sich dennoch durchsetzen, wäre tatsächlich eine neues Kapitel aufgeschlagen – die möglichen Patientenzahlen übersteigen alles Dagewesene. Allein in Deutschland werden etwa 200 000 Menschen ins Krankenhaus eingewiesen, um ihre Arthrose im Knie zu behandeln. So der Stand von 2010, und mit dem steigenden Alter der Gesellschaft werden auch die Zahlen steigen. Und Invossa ist nicht nur für Krankenhäuser gedacht, in Südkorea soll die Gentherapie auch über niedergelassenen Ärzte an den Patienten gebracht werden. Für die Gentherapie wäre das der erhoffte Einstieg in einem Massenmarkt.

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