2. Nov 2017

Neue Gentherapien, alte Probleme

In Europa wird Glybera ausgemustert, in den USA drängen Yescarta und bald wohl auch Luxturna auf den Markt. Doch hohe Kosten und mangelnde Effizienz bleiben ein Problem.

Europa zwei, USA null – für zukunftsweisende Therapien ein ungewohnter Zwischenstand. Doch die beiden ersten Gentherapien der westlichen Welt wurden in Europa zugelassen, während in den USA trotz großer Bemühungen nichts zur Marktreife gelangte.

Die letzten Wochen haben dieses Bild zurechtgerückt. Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat in schneller Folge zwei CAR-T-Zelltherapien zugelassen, eine Gentherapie gegen frühkindliche Erblindung wird wohl bald folgen. Glybera hingegen, die erste Gentherapie der westlichen Welt, wurde am 25. Oktober wieder vom europäischen Markt genommen.

Glybera am Ende

Nach fünf Jahren nur eine zahlende Patientin – da musste der Hersteller uniQure die Reißleine ziehen (auch wenn diese einzige Behandlung ein Erfolg war). Das Scheitern hatte sich lange angekündigt, denn von einer Heilung war Glybera weit entfernt, während die Kosten an der Schallmauer von einer Million Euro kratzten. Wenig Leistung für viel Geld, das ließ sich auf dem Markt nicht durchsetzen.

Die nächsten beiden Zulassungen hoben sich wohltuend davon ab. Strimvelis (Europa) und Kymriah (USA) sind zwar ebenfalls sehr teuer, lassen aber wenigstens kaum Zweifel an ihrer Effizienz aufkommen. Doch die jüngsten Kandidaten – Yescarta und Luxturna – können wieder nur bedingt überzeugen: Ihre Wirksamkeit scheint eher begrenzt.

Yescarta: nur ein Drittel der Patienten darf hoffen

Yescarta hat Mitte Oktober die Zulassung von der FDA erhalten, als zweite CAR-T-Zelltherapie der USA. Grundsätzlich ähnelt sie dem Konkurrenten Kymriah: Immunzellen des Patienten werden mit einem künstlichen Rezeptor ausgestattet, der das Antigen CD19 erkennt und einen Angriff auf bösartig veränderte B-Lymphozyten einleitet. Doch während Kymriah eine Form der Leukämie bekämpft, ist Yescarta bislang nur für Non-Hodgkin-Lymphome zugelassen. Die Aussichten auf Heilung scheinen hier deutlich geringer: Nur etwa ein Drittel der Patienten darf damit rechnen, langfristig von den Krebszellen befreit zu werden.

Der Preis beträgt aber immer noch stolze 373 000 US-Dollar, und bis zu 7500 Patienten könnten jährlich in den USA mit Yescarta behandelt werden. Trotz der mangelnden Effizienz weckt dies die Hoffnung auf ein großes Geschäft: Nur wenige Wochen vor der Zulassung wurde der Entwickler Kite Pharma für eine beeindruckende Summe aufgekauft – knapp 12 Milliarden US-Dollar legte der US-Pharmakonzern Gilead auf den Tisch.

Luxturna ist keine Heilung

Die Gentherapie Luxturna und ihr Hersteller Spark Therapeutics sind noch nicht ganz so weit. Bislang hat nur eine externe Kommission die Therapie begutachtet und einstimmig der FDA zur Zulassung vorgeschlagen. Die FDA muss dem Vorschlag der Kommission nicht folgen, tut es aber in der Regel. Die endgültige Entscheidung wird für Mitte Januar erwartet.

Luxturna ist für Formen der Erblindung gedacht, die durch einen Defekt im Gen RPE65 ausgelöst werden. Die Folgen machen sich meist in der frühen Kindheit bemerkbar: Erst Nachtblindheit, dann verengt sich das Sichtfeld zu einem immer schmaleren Tunnel, am Ende steht häufig die vollständige Erblindung. Bislang waren die Ärzte vollkommen machtlos.

Auch Luxturna verspricht keine Heilung. Nach der Behandlung konnten sich die Patienten zwar wieder wesentlich besser im Raum orientieren, aber die Sehschärfe an sich hat sich kaum verbessert. Zudem ist noch nicht klar, wie lange die Wirkung anhält. Über die Kosten darf bislang nur spekuliert werden, aber im Raum stehen Beträge von bis zu einer Million US-Dollar.

Unsichere Zukunft

Dieses Dilemma wird uns in Zukunft noch des Öfteren beschäftigen: Vermutlich werden viele der künftigen Gentherapien keine vollständige Heilung bringen, sondern das Leben der Betroffenen nur graduell verbessern. Oder nur einem Teil der Patienten helfen – aber das zu immensen Kosten.

Damit stehen wir wieder vor dem Szenario, das schon das Ende von Glybera eingeläutet hat. Ich will damit nicht sagen, dass Yescarta und Luxturna bereits zum Scheitern verurteilt sind. Aber wenn Gentherapien in Zukunft eine größere Rolle spielen sollen, müssen wir als Gesellschaft möglichst bald eine grundsätzliche Fragen klären: Wieviel sind wir bereit zu zahlen, um das Wohlergehen Einzelner zu verbessern?

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