13. Jan 2018

Teure Gentherapie – Hersteller will sein Image aufpolieren

Eine neue Gentherapie hilft Kindern, die zu erblinden drohen. Der Hersteller verlangt einen enormen Preis – zeigt sich aber in Details entgegenkommend.

Stolze 850 000 US-Dollar kostet die Gentherapie Luxturna, doch der Gegenwert ist begrenzt: Die Behandlung bewirkt bestenfalls Linderung, keine Heilung. Nicht gerade günstige Voraussetzungen, um einen Markt zu erobern. Dem Hersteller ist das Problem wohl bewusst – mit dosierten Konzessionen will er die Kritik besänftigen.

Ein Meilenstein ist Luxturna dennoch: Sie ist die erste Gentherapie für eine Erbkrankheit, die in den USA Zulassung findet (die Vorgänger Kymriah und Yescarta bekämpfen Krebs). Patienten mit einer Mutation in dem Gen RPE65 drohte bislang der schrittweise Verlust des Augenlichts, bis hin zur vollständigen Erblindung. Luxturna kann diesen Prozess abmildern, Patienten können deutlich besser im Dunkeln sehen und sich im Raum orientieren. Vom Wiedererlangen der vollständigen Sehkraft sind sie allerdings weit entfernt.

Das abschreckende Beispiel Glybera

Hohe Kosten und begrenzter Nutzen – diese verhängnisvolle Kombination hat bereits Glybera aus der Bahn geworfen. Glybera war die erste Gentherapie der westlichen Welt, aber sie fand nur einen zahlenden Patienten. Und so verschwand sie nach fünf Jahren sang- und klanglos vom Markt.

Dieses Schicksal will Spark Therapeutics offenkundig vermeiden. Frühzeitig hat der Hersteller hinter den Kulissen Verhandlungen mit Krankenversicherungen geführt, um die Übernahme der Kosten von Luxturna zu sichern. Im gleichen Atemzug mit der Verkündung des Preises hat Spark zudem ein Bündel Maßnahmen präsentiert, das die finanzielle Belastung abfedern soll.

Bezahlung nach Erfolg, und vielleicht auch in Raten

Der wohl wichtigste Punkt: Die Bezahlung wird an den Erfolg der Behandlung gekoppelt. Dazu werden die Patienten an zwei Zeitpunkten getestet und bestimmt, ob die Fortschritte eine (noch zu definierende) Schwelle überschreiten. Der erste Test erfolgt nach 30-90 Tagen, der zweite nach 30 Monaten. Wieviel Rabatt der Hersteller bei ungenügendem Therapieerfolg gewährt, ist noch unklar; eine volle Rückerstattung wird es aber sicherlich nicht sein.

Zudem wird den behandelnden Kliniken ein Teil des finanziellen Risikos abgenommen. In den USA müssen Krankenhäuser die Medikamentenkosten meist vorstrecken, was bei diesen Summen eine erhebliche Belastung darstellt. Spark rechnet die Kosten jedoch direkt mit den Versicherern ab, und schont damit das Budget der Kliniken.

Schließlich wird noch über die Möglichkeit einer Ratenzahlung nachgedacht. Statt die gesamten 850 000 US$ direkt zu überweisen, könnte die Zahlung über einen längeren Zeitraum verteilt werden. Den Versicherern käme dies bei ihrer (meist kurzfristig ausgelegten) Budget-Planung sehr entgegen. Allerdings verstoßen Ratenzahlungen gegen US-Regularien: Spark sucht hier zusammen mit den Behörden nach einer Lösung.

Das Grundproblem bleibt

Guten Willen demonstrieren – das ist wohl das hauptsächliche Ziel bei diesen Angebot. Allerdings wird man den Verdacht nicht los, dass es sich vor allem um Kosmetik handelt. So wird die erfolgsabhängige Bezahlung die Kosten höchstens geringfügig senken: Die Zeitpunkte sind so gewählt, dass wohl 90 % der Patienten die Schwelle überschreiten werden. Auch die beiden anderen Maßnahmen führen nicht zu einer Kostensenkung, sondern federn nur die Belastung ab.

Zur Ehrenrettung von Spark muss man allerdings auch sagen: Der Preise ist nicht nur ein Ausdruck von Gier. Gentherapien werden immer teuer sein, bedingt durch die lange Entwicklungszeit und die aufwendige Herstellung. Zudem müssen die Kosten meist auf eine sehr kleine Zahl von Patienten umgelegt werden. Und dass Firmen möglichst hohe Profit erwirtschaften wollen, können wir ihnen kaum zur Last legen. Das ist ein zentraler Teil unseres Wirtschaftssystems. Alternativ müsste der Staat einspringen und die Therapie-Entwicklung finanzieren – aber das will ja auch niemand.

Zudem sollte man nicht vergessen, dass – zumindest manche – Gentherapien sich langfristig auch finanziell lohnen werden. Falls die Wirkung ein Leben anhält und die Beschwerden weitgehend verschwinden (beides ist bei Luxturna allerdings mehr als fraglich), werden andere Therapiemaßnahmen überflüssig. Über die volle Lebenszeit gerechnet wird dabei mehr Geld gespart, als für die Gentherapie ausgegeben wurde.

In der Öffentlichkeit kommen die Preise verständlicherweise dennoch nicht gut an. Sprecher von Patienten-Gruppen, die in den USA großen Einfluss haben, geben sich empört, und auch ein unabhängiges Institut hält den Preis um bis zu vierfach überhöht. Ob das Entgegenkommen von Spark die Gemüter beruhigen kann, bleibt abzuwarten. Langfristig wird nur eines die Kosten rechtfertigen können: Die Wirksamkeit von Luxturna muss über jede Kritik erhaben sein.

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