7. Sep 2016

Neuartige Biomedizin – Zulassung bedeutet nicht Erfolg

Neue Zell- und Gentherapien haben es schwer: Sieben Produkte waren in Europa auf dem Markt, drei davon sind bereits wieder verschwunden. Teil eines Lernprozesses?

arzneimittel für neuartige therapien

Als die begehrte Zulassung endlich da war, feierten die Hersteller das wie einen Triumph der Medizin. Doch kurz darauf verschwanden einige der mutmaßlichen Durchbrüche wieder sang- und klanglos vom Markt: Die Genehmigung der Behörden ist offensichtlich kein Garant für den kommerziellen Erfolg.

Die Entwicklung von Gen- und Stammzelltherapien ist für die Hersteller eine große Herausforderung. In Europa boten die Behörden früh Unterstützung an: Bereits 2007 führten sie besondere Regeln ein, die den „Arzneimitteln für neuartige Therapien“ (ATMP, advanced therapy medicinal products) eine Einführung auf den Markt erleichtern sollen. ATMP, das umfasst ein Sammelsurium von Ansätzen – Gentherapien, somatische Zelltherapien und das sogenannte tissue engineering.

Sieben „Arzneimittel für neuartige Therapien“ genehmigt

Für die Zulassung ist allein die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) zuständig. Bislang wurde sie nicht gerade mit Anträgen überschüttet: Erst 2009 wurde das erste ATMP genehmigt, und bis jetzt sind nur sechs weitere dazu gekommen. Das Tempo nimmt allerdings zu, drei der Zulassungen sind kaum mehr als ein Jahr alt, und eine weitere wird wohl noch dieses Jahr folgen.

Doch gleichzeitig häufen sich die Rückschläge – drei Produkte wurden bereits wieder vom Markt genommen. Die EMA, die weiterhin Sicherheit und Wirksamkeit überwacht, hatte ihre Meinung zwar nicht geändert. Aber die erhofften Gewinne blieben aus, und die Hersteller bliesen zum Rückzug.

Drei Rückschläge nach kurzer Zeit

Den Anfang machte die Therapie MACI, die körpereigene Knorpelzellen für die Behandlung von Knieproblemen nutzen wollte. Nur ein Jahr nach der Zulassung schlossen die Hersteller Genzyme, Sanofi und Vericel die einzige Produktionsstätte in Dänemark – und damit erlosch auch die Genehmigung der EMA.

Kurz darauf folgte Provenge (Hersteller Dendreon). Immunzellen des eigenen Körpers sollten den Kampf gegen Prostatakrebs unterstützen, aber die Wirksamkeit schien den hohen Preis von knapp 100 000 US-Dollar nicht zu rechtfertigen.

Und kürzlich kündigte auch noch die belgische Firma TiGenix den Rückzug ihrer Zelltherapie ChondroCelect an. Das ist nicht ohne symbolische Bedeutung, denn ChondroCelect war das erste ATMP, das 2009 in Europa Zulassung fand. Ähnlich wie MACI sollte die Therapie Knieprobleme mit eigenen Knorpelzellen lindern, aber viele öffentliche Kassen verweigerten die Erstattung der Kosten. TiGenix schwenkte um und konzentriert sich nun auf körperfremde mesenchymale Stammzellen.

Wo liegen die Ursachen für das Scheitern? Der Stammzellexperte Alexey Bersenev nennt mögliche Gründe: Starke Konzentration auf die regulatorische Zulassung, einhergehend mit einer Vernachlässigung der kommerziellen Aspekte. Unglückliche Wahl der Indikationen. Und zu großer Optimismus, was die Konkurrenz und die Finanzierung durch öffentliche Kassen angeht.

Blockbuster nicht in Sicht

Auf dem Markt befinden sich jetzt noch die beiden Gentherapien Glybera und Strimvelis. Dazu noch Holoclar, eine Stammzelltherapie für seltene Augenverletzungen, und Imlygic, ein Virus, der gegen Hautkrebs helfen soll. In absehbarer Zeit wird auch Zalmoxis dazustoßen, welches den Erfolg von Knochenmarktransplantationen unterstützen soll.

Was diesen Therapien gemein ist: Sie zielen nur auf eine geringe Zahl von Patienten. Reich werden die Firmen damit also nicht werden, ein Blockbuster ist nicht in Sicht. Glybera gilt sogar schon jetzt als Flop – in drei Jahren fand sich nur ein zahlender Patient.

Das muss aber kein Trend für die Zukunft sein, eher Teil eines Lernprozesses. Die Zulassung durch die Behörden erweist sich nur als erster Schritt, über die Lebensfähigkeit entscheidet letztlich der Markt. Neuartige Therapien öffnen neue Märkte – und deren Regeln müssen sich erst etablieren.

One thought on “Neuartige Biomedizin – Zulassung bedeutet nicht Erfolg

  1. Es kommen so viele neue Arzneimittel auf den Markt bzw. versuchen auf den Markt zu kommen. V.a. in den USA. Es wird immer unüberschaubarer. Ich hoffe, dass all diese neuartigen Mittel auch einer ordentlichen Prüfung unterzogen werden. Ich hoffe das Apotheker eine zuverlässige und vertrauliche Auskunft geben können.

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