Sichelzellanämie und ß-Thalassämie – drei Wege zur Therapie
CRISPR/Cas9 und RNA-Interferenz aktivieren eine Variante des roten Blutfarbstoffs. Beide Ansätze sind mögliche Alternativen zur Gentherapie Zynteglo.
Volker Henn
Kontrolle über den Gene Drive
Forscher entwickeln zwei genetische Elemente, die Gene Drives nach einer Freisetzung stoppen sollen. Beide hinterlassen Spuren im Erbgut. Ein Gene Drive ignoriert die Regeln der Mendelschen Vererbung. Damit könnte er das Erbgut einer Population vollständig verändern – selbst in freier Natur. Im besten Fall wäre das ein Weg, schwere Infektionskrankheiten wie die Malaria einzudämmen. Im … Weiterlesen
Eingriff in die Keimbahn: Nicht ob, sondern wann erlaubt
Einflussreiche Gesellschaften positionieren sich zur Keimbahntherapie, ethische Einwände werden dabei ausgeklammert. Die Hürden für eine Umsetzung sind aber so hoch, dass sie einem Verbot gleich kommen. Im Jahr 2018 verkündete der chinesische Wissenschaftler He Jiankui die Geburt der ersten CRISPR-manipulierten Kinder. Die Welt reagierte schockiert. Dies wiederum schockierte He: Er war offenkundig der Überzeugung, dass … Weiterlesen
CAR-T-Zellen in Deutschland – ein Zwischenbericht
Über 300 Patienten haben bislang in Deutschland eine CAR-T-Zelltherapie erhalten. Ist das viel oder wenig?
Gentherapie gegen Hämophilie A – Zulassung überraschend verweigert
Roctavian verhindert zuverlässig Blutungen und ermöglicht ein weitgehend normales Leben. Doch eine US-Behörde will erst wissen, wie lange die Wirkung anhält.