Gentherapie bei Herzschwäche – „Durchbruch“-Status in den USA

Eine Gentherapie verringert bei chronischer Herzschwäche die Zahl der Komplikationen. Die Ergebnisse einer kleinen Studie waren so beeindruckend, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde der Gentherapie MYDICAR den Status einer „Durchbruch-Therapie“ zuerkannte. MYDICAR kann nun auf ein verkürztes Genehmigungs-Verfahren hoffen.

Herzschwäche ist keine Erbkrankheit – dennoch scheint eine Gentherapie zu helfen. Gentherapien könnten damit bald Teil der Alltagsmedizin werden, denn der potentielle Patientenkreis hat sich massiv erweitert: Während Erbkrankheiten (bislang die hauptsächliche Anwendung) meist nur wenige Menschen betreffen, leiden Hunderttausende an chronischer Herzschwäche.

Die Gentherapie MYDICAR wurde bislang erst bei 25 Patienten angewendet, die an chronischer Herzschwäche in einem fortgeschrittenen Stadium litten. Die Ergebnisse waren vielversprechend, doch das war nur ein Grund für die bevorzugte Behandlung durch die US-amerikanische Gesundheitsbehörde. Der zweite Grund: Es gibt kaum Alternativen.

Die Patienten litten an einer Form von Herzschwäche, die durch eine verminderte Pumpleistung des Herzmuskels verursacht wurde. Diese sogenannte systolische Herzinsuffizienz lässt sich nur schwer behandeln, die Herzleistung baut in den folgenden Jahren meist kontinuierlich weiter ab. Die verminderte Leistung geht einher mit einer verringerten Aktivität des Enzyms SERCA2a: Dieses reguliert den Kalzium-Spiegel in den Herzzellen und steuert so die Muskelkontraktion.

Tierversuche hatten gezeigt, dass eine Erhöhung der SERCA2a-Aktivität auch die Leistung des Herzens verbessert. Die US-amerikanische Firma Celladon übertrug diesen Ansatz auf den Menschen: Sie erzeugte einen Virus, der das menschliche SERCA2a-Gen in Herzzellen einschleusen und dort anschalten konnte. Der Virus selbst (ein sogenannter adeno-assoziierter Virus) ist für den Menschen ungefährlich.

Der Virus wurde direkt in die Herzgefäße eingespritzt, drei Gruppen von insgesamt 25 Patienten erhielten dabei drei unterschiedliche Dosen; 14 Patienten dienten als unbehandelte Kontrolle. Drei Jahre lang wurden alle Krankenhausaufenthalte und Komplikationen ausgewertet, mit denen die Patienten zu kämpfen hatten. Das Ergebnis gab Anlass zur Hoffnung, vor allem die Patienten mit der höchsten Dosis profitierten: Die Zahl der Komplikationen sank um 82 %. Zudem litt keiner der Patienten an Nebenwirkungen – die Gentherapie erwies sich als sicher.

Die amerikanische Gesundheitsbehörde reagierte schnell und erkannte der Gentherapie MYDICAR den Status einer „Durchbruch-Therapie“ an. Dies kann sie tun, wenn frühe klinische Daten eine einzigartige Wirkung und substantielle Verbesserungen im Vergleich zu bestehenden Behandlungen andeuten. MYDICAR wird es damit etwas einfacher haben: Die Zusammenarbeit mit den Behörden wird enger, Fristen können verkürzt werden. Eine Zulassung garantiert dies jedoch nicht – die hängt immer noch von den Ergebnissen der ausstehenden Studien ab.

Die nächste klinische Studie ist bereits angelaufen: Diesmal umfasst sie 250 Patienten, die ersten Ergebnisse werden im April 2015 erwartet. Genau wie bei der vorhergehenden Studie handelt es sich um eine Phase II-Studie, die erste Beweise für die Wirksamkeit der Therapie sammeln soll. Vor einer eventuellen Einführung in der Markt stünde eine noch größere Phase III-Studie – der Prozess wird sich also noch einige Jahre hinziehen.

Falls MYDICAR sich am Ende durchsetzt, könnten allein in den USA bis zu 350 000 Menschen profitieren. Dies bestätigt einen Trend, der sich schon länger abzeichnete: Gentherapien sind weltweit auf dem Vormarsch, und der potentielle Patientenkreis weitet sich immer mehr aus.

Update Mai 2016: Glybera ist ein Flop

Quelle:
Zsebo et al. (2013). Long-Term Effects of AAV1/SERCA2a Gene Transfer in Patients With Severe Heart Failure: Analysis of Recurrent Cardiovascular Events and Mortality Circulation Research, 114 (1), 101-108 DOI: 10.1161/CIRCRESAHA.113.302421

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