26. Mai 2016

Gentherapie: Glybera ist ein Flop

Zu teuer, begrenzt wirksam, in vier Jahren nur ein Patient. Die Gentherapie Glybera war als Durchbruch gedacht, erweist sich aber als Sackgasse.

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Adeno-assoziierte Viren transportieren bei der Gentherapie Glybera das Gen für ein Enzym in Muskelzellen, um die Erbkrankheit Lipoproteinlipase-Defizienz zu lindern. Quelle: Jazzlw

Die teuerste Therapie der Welt feierte in Berlin ihren Einstand: Die Patientin litt unter einer schweren erblichen Stoffwechselstörung. Die Behandlung war ein Erfolg. Eine Erfolgsgeschichte wird die Gentherapie Glybera wohl dennoch nicht.

Dabei sollte Glybera eine schmerzliche Lücke füllen. Patienten, die an der Erbkrankheit Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD) leiden, können von der Medizin nur wenig Hilfe erhoffen – allein ein strenge Diät kann das Schlimmste verhindern.

Eine Gentherapie könnte Hoffnung geben, und so konstruierte die niederländische Firma uniQure einen harmlosen Virus, der das fehlende Enzym in den Körper transportiert. Erste Tests verliefen halbwegs erfolgreich, und im Jahr 2012 wurde Glybera als erste Gentherapie in der westlichen Welt zugelassen.

Erste Anwendung der Gentherapie in Berlin

Doch erst drei Jahre später fand sich eine Ärztin an der Berliner Charité, die Glybera dem ersten Härtetest unterzog. Elisabeth Steinhagen-Thiessen hat sich, wie bald klar wurde, damit viel Arbeit aufgehalst.

Aber für die Patientin war dies ein Glücksfall. Über 40 Aufenthalte im Krankenhaus hatte die Frau bereits hinter sich, denn ihr fehlt ein Enyzm für den Abbau von Fetten, die über die Nahrung ins Blut gelangen. Häufige und schwere Entzündungen der Bauchspeicheldrüse sind die Folge, im schlimmsten Fall drohte sogar der Tod.

In der Charite bekam die Patientin dann Glybera in die Muskulatur injiziert, damit die Zellen das fehlende Enzym produzieren. Die Therapie schlug an. Die Frau fühlt sich wohl und weitere Krankenhaus-Aufenthalte blieben ihr bislang erspart.

Extrem teuer und viel Bürokratie

Doch die Kosten der Therapie sind immens: 900 000 Euro hat die Dosis von Glybera gekostet. Da die Dosis vom Körpergewicht abhängt, könnte bei schwereren Menschen sogar die Schallmauer von einer Million Euro durchbrochen werden. Das ist zu teuer, sagt auch Steinhagen-Thiessen.

Zudem war der bürokratische Aufwand gewaltig. Da am Nutzen von Glybera zuletzt wieder Zweifel aufkamen, hatte sich die zuständige Kommission geweigert, eine endgültige Bewertung abzugeben. Die praktische Konsequenz: Jeder Einzelfall wird geprüft. Die Krankenkasse verlangte einen Bericht von 420 Seiten von der Ärztin – länger als eine Doktorarbeit. Zudem musste Elisabeth Steinhagen-Thiessen mit dem Vorsitzenden der Krankenkasse persönlich telefonieren, um eine Genehmigung zu erhalten.

Zweifel an der Wirksamkeit von Glybera

Trotz der positiven Erfahrung mit der Berliner Patientin – die Zweifel an der Wirksamkeit von Glybera sind noch nicht ausgeräumt. Die europäischen Zulassungsbehörden hatten 2012 noch ein Auge zugedrückt, die Kollegen aus den USA waren aber deutlicher kritischer. Sie verlangten zwei weitere Studien, um den Nutzen nachzuweisen. Im letzten Herbst zog uniQure den Antrag auf Zulassung zurück.

Dieser Rückzug spricht Bände. Der US-amerikanische Markt gehört zu den lukrativsten der Welt, und wenn uniQure freiwillig darauf verzichtet, drängt sich ein Schluss geradezu auf: Die Firma vertraut selber nicht auf den Nutzen von Glybera.

Schwierige Aussichten

Stimmen aus der Firma deuten bereits auf Resignation hin. uniQure hat sich als Pionier auf einen extrem schwierigen Markt gewagt und dabei ordentlich Lehrgeld bezahlt. Sie ist nur eine kleine Firma, und es ist unklar, ob sie eine lange Durststrecke überstehen kann. Die Zukunft ist ungewiss, was auch den LPLD-Patienten ein Stück Hoffnung nimmt.

Für das Feld der Gentherapie ist dies ein weiterer Rückschlag, der jedoch bald vergessen sein könnte. Mit Strimvelis steht eine zweite Gentherapie kurz davor, eine Zulassung in Europa zu erhalten. Dahinter steht der Pharmariese GlaxoSmithKline, ausgestattet mit prall gefüllten Koffern und viel Durchhaltewillen. Auch Strimvelis wird wohl kaum Profit abwerfen, aber dafür ist die Therapie nicht gedacht – sie soll Türen öffnen.

Update:
Gentherapie Strimvelis als Türöffner

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