Zwei Krankheiten, zwei Gentherapien, sechs geheilte Patienten?

Sechs Kindern mit schweren Gendefekten geht es wesentlich besser, nachdem sie eine experimentelle Gentherapie erhalten haben. Die Behandlungen liegen schon zwei bis drei Jahre zurück, doch schädliche Nebenwirkungen – etwa die Entwicklung von Blutkrebs – wurden bislang nicht beobachtet. Entscheidend für den Erfolg beider Gentherapien war ein lentiviraler Vektor – ein veränderter AIDS-Virus zum Transport der Gene .

Die metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist eine verheerende Krankheit. Sie setzt im frühen Kindesalter ein, verursacht schwerste neurologische Ausfälle und führt innerhalb weniger Jahre zum Tod. Eine Therapie gab es bislang nicht.

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Vatikan fördert Stammzellen, die vermutlich nicht existieren

Eine ethisch einwandfreie Stammzelltherapie verspricht die Biotechnologie-Firma NeoStem, und der Vatikan unterstützt sie mit 1 Millionen US-Dollar. Die Geschäftsidee basiert auf der angeblichen Entdeckung von wandlungsfähigen Stammzellen im Knochenmark, welche embryonale Zellen weitgehend ersetzen sollten. Doch jüngste Studien von unabhängigen Forschergruppen finden keine Spur von diesen Stammzellen.

2006 machte der Forscher Marius Ratajczak eine scheinbar bahnbrechende Entdeckung: Kleine Stammzellen im Knochenmark von Erwachsenen, die so wandlungsfähig und vielseitig sind wie sonst nur embryonale Zellen. Seitdem arbeitet Ratajczak intensiv daran, diese very small embryonic-like cells (VSELs) getauften Zellen für die Stammzelltherapie zu nutzen. Die Vermarktung der Zellen übernimmt die amerikanische Firma Neostem – unter dem hochtrabenden Namen VSELTM Technology.

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Stammzellforscher unter Manipulationsverdacht – Schlagzeilen statt Fakten

Der Kardiologe Bodo-Eckehard Strauer hat als erster Stammzellen aus dem Knochenmark eingesetzt, um die Folgen eines Herzinfarktes zu behandeln. Seine angeblichen Erfolge verkündete er gerne auf Pressekonferenzen, die wissenschaftliche Publikation der Daten folgte erst später. Eine genaue Analyse von Strauers Studien hat jetzt eine Vielzahl von Ungereimtheiten an den Tag gebracht.

Für einen Wissenschaftler hatte Bodo-Eckehard Strauer eine erstaunliche Vorliebe für Pressekonferenzen. Statt zuerst die Fachwelt zu informieren, trommelte er etwa im August 2001 eine Schar von Journalisten zusammen und verkündete einen scheinbar bahnbrechenden Erfolg. Stammzellen aus dem Knochenmark eines 46-jährigen Infarkt-Patienten hätten „den Wiederaufbau der Herzwand vorangetrieben“ und die Herzleistung deutlich verbessert. Zeitungen und Strauer hatten ihre Schlagzeilen. Die Fachwelt hingegen reagierte wenig begeistert: Aus einem einzelnen Patienten derart weitreichende Schlussfolgerungen zu ziehen, das widersprach allen wissenschaftlichen Standards.

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Analoge Schaltkreise in lebenden Zellen

Zellen reagieren nicht wie Maschinen, sie verarbeiten Informationen meist analog und nicht digital. Die synthetische Biologie möchte Zellen neue Funktionen beibringen, orientiert sich dabei aber an Regeln, die für die Programmierung von Computern gelten. US-amerikanische Wissenschaftler haben jetzt Neuland betreten: Es gelang ihnen, Schaltkreise mit analogen Funktionen in Zellen einzubauen.

Computer reduzieren komplexe Umwelt-Signale letztlich auf Ja oder Nein und rechnen dann auf dieser Basis weiter – also digital. Biologische Systeme, seien es einzelne Zellen oder ganze Organismen, funktionieren jedoch analog: Sie detektieren Signale in vielfältigen Abstufungen und reagieren dann genauso differenziert und vielschichtig.

Synthetische Biologen versuchen seit einigen Jahren, Zellen nach Regeln umzuformen, die aus den Ingenieurs- und Computerwissenschaften stammen.

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Erste zugelassene Gentherapie: kein erhöhtes Krebsrisiko

Glybera ist die erste (und einzige) im Westen zugelassene Gentherapie: Ein veränderter Virus schleust ein Enzym-Gen in menschliche Körperzellen ein und heilt so eine seltene Stoffwechselkrankheit. Deutsche Forscher fanden heraus, dass sich der Virus dabei ins menschliche Erbgut einbaut – zum Glück nach dem Zufallsprinzip, das Krebsrisiko wird also nicht wesentlich erhöht.

Im November 2012 wurde erstmals eine Gentherapie in der westlichen Welt zugelassen – und niemand hat es so richtig gemerkt. Dabei galten Gentherapien vor einigen Jahrzehnten noch als große Hoffnung der Medizin und waren immer eine Meldung wert. Doch wenn eine Krankheit den Namen „Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD)“ trägt, ist es auch ziemlich schwer, eine griffige Schlagzeile zu finden.

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