4. Apr 2018

Altersbedingte Erblindung – Erfolg mit embryonalen Stammzellen

Zwei Patienten mit Makuladegeneration können wieder lesen, weil ein „Flicken“ aus embryonalen Stammzellen ihre Netzhaut repariert hat.

Langsam zu erblinden, dieses Schicksal drohte bislang als unvermeidliche Folge der altersbedingten Makuladegeneration (AMD). Auf wirksame Therapien – zumindest für die häufige trockene Form – konnten die Betroffenen nicht hoffen. Embryonale Stammzellen sollten die Lösung sein, aber seit den ersten Tests im Jahr 2011 hat sich auch hier wenig bewegt. Nun ein Hoffnungsschimmer: Die ersten beiden Patienten, ein 86-jähriger Mann und eine etwa 60-jährige Frau, haben einen Teil ihrer Sehkraft zurück erhalten.

Mit einer gewöhnlichen Brille entziffern sie nun bis zu 80 Wörter in der Minute – nur ein Drittel der normalen Geschwindigkeit, aber dennoch ein großer Schritt voran. Vor der Operation war an selbständiges Lesen nicht zu denken, selbst mit einer starken Lupe nicht. Der Mann verrichtet jetzt sogar wieder einfache Tätigkeiten im Garten.

Ein Flicken aus embryonalen Stammzellen

Die AMD beginnt mit dem Verlust einer wichtigen Zellpopulation, den retinalen Pigmentepithel (RPE)-Zellen. Die Erblindung beginnt mit einem Loch in der Mitte der Netzhaut, der Makula, wo die Sicht am schärfsten ist. Die oberste Zellschicht degeneriert und kann vom Auge nicht mehr repariert werden. Im Laufe der Jahre wird das Loch immer größer, und damit auch die Beeinträchtigung des Augenlichts.

Eine Art „Flicken“ kann dieses Loch stopfen – eine synthetische Membran, besiedelt mit RPE-Zellen. Britische Forscher, die das London Project to Cure Blindness gegründet haben, haben diese Methode in jahrelanger Arbeit entwickelt. Sie starten mit embryonalen Stammzellen, die sie im Labor zu RPE-Zellen umwandeln. Auf einer Membran aus Kunststoff und Proteinen wachsen die RPE-Zellen zu einem geschlossenen Gewebeverband heran. Schließlich wird der Gewebe-Flicken mit einem speziellen chirurgischen Instrument ins Auge eingeführt und auf dem degenerierten Teil der Netzhaut platziert.

Insgesamt 10 Patienten sind Teil der ersten Studie, und für zwei wurden nun die Daten des ersten Jahres veröffentlicht. Und die sind aus zwei Gründen bemerkenswert: Sie gehören zu den wenigen (vielleicht sogar einzigen) Beispielen, bei der Sehverlust bei AMD nicht nur gestoppt, sondern auch rückgängig gemacht wurde. Und sie stellend den ersten eindeutigen Erfolg der embryonalen Stammzelltherapie dar.

Hoffnung, aber noch kein Durchbruch

Ist das schon der entscheidende Durchbruch? Dazu ist es wohl noch zu früh, zuvor gilt es noch einige offene Fragen zu klären. Da wäre zuerst die kleine Zahl der Patienten: Zwei Erfolge sind ein schöner Anfang, aber für eine halbwegs sichere Aussage müssen es noch deutlich mehr werden.

Auch die Dauer des Therapieerfolges bleibt fraglich. Im Laufe des ersten Jahres blieb die Sicht stabil, aber das muss nicht so bleiben. Die Transplantation von körperfremden Zellen erfordert, dass das Immunsystem der Patienten supprimiert wird. Eine Abstoßungsreaktion kann dennoch jederzeit erfolgen. Zudem ist die Behandlung nicht ohne Nebenwirkungen: Bei einem Patienten löste sich die Netzhaut ab, bei dem anderen wurde eine Naht exponiert. Die Komplikationen konnten erfolgreich behandelt werden, allerdings nur mit weiteren Operationen und Aufenthalten in der Klinik.

Und der letzte Punkt: Beide Patienten litten an der feuchten Form der AMD – die aber nur in etwa 10 % der Betroffenen auftritt. Hilft der Ansatz auch bei der trockenen Variante? Die Forscher hoffen darauf, aber bis zum ersten Test wird es noch eine Weile dauern.

Zwei weitere Firmen arbeiten an der Makuladegeneration

Die Forscher vom London Project sind nicht die einzigen, die an einer embryonalen Stammzelltherapie für AMD arbeiten. Pionier war eine US-amerikanische Firma, die schon 2011 mit ersten Studien begann und bald mit ihren (angeblichen) Erfolgen prahlte. Doch nach der Übernahme durch den japanischen Konzern Astellas folgte erst einmal eine längere Phase des Stillstands; eine größere Studie soll nun in diesem Frühjahr starten.

Und dann ist da noch eine israelische Firma mit Namen CellCure. Deren Studie mit 15 Patienten startete 2015, und erste Meldungen besagen, dass der Eingriff zumindest keine größeren Komplikationen ausgelöst hat. Aussagekräftige Daten werden aber erst im Jahr 2019 verfügbar sein.

Das Fazit lautet wie so häufig: Es gibt Anlass zur Hoffnung, aber bis zum endgültigen Durchbruch wird es – selbst im besten Fall – noch einige Jahren dauern.

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