17. Okt 2014

Embryonale Stammzelltherapie für Blinde – ein Erfolg zur rechten Zeit

Erblindete erlangen einen Teil ihrer Sehkraft zurück, doch der eigentliche Gewinner ist die amerikanische Firma ACT: Sie ist damit wohl – zumindest vorerst – einem Bankrott entkommen.

Ein erblindeter 75-jähriger Farmer sieht wieder so gut, dass er auf seinem Pferd in die Weiten von Kansas hinausreiten kann. Solche Bilder – über geschickte Pressearbeit lanciert – braucht es wohl, um Erfolge in der Stammzelltherapie gut zu verkaufen. Und Verkauf ist wörtlich zu nehmen: Die amerikanische Firma Advanced Cell Technology (ACT), die mit dieser Therapie ein hohes finanzielles Risiko eingeht, braucht dringend Geld.

ACT ist im Moment die weltweit führende Firma auf dem Gebiet der embryonalen Stammzelltherapie. Ihr wissenschaftlicher Leiter Robert Lanza hat den Ruf, ein ausgezeichneter Wissenschaftler zu sein. Ansonsten ist der Ruf der Firma aber nicht ganz so gut: Schon seit Jahren gibt es Klagen, dass ACT gerne mal übertreibt, wenn es um die Präsentation der eigenen Forschung geht. Und das Finanzgebahren ist auch eher fragwürdig, und das hat ihnen vor kurzem eine millionenschwere Strafzahlungen eingebrockt. Es bestand die reelle Gefahr, dass ACT Ende dieses Jahres das Geld ausgeht.

Doch es steht außer Frage, dass ACT erstklassige Forschung betreibt. Sie können embryonale Stammzellen in Zellen des retinalen Pigmentepithels (RPE) verwandeln – ein Teil der Augennetzhaut, der die Fotorezeptorzellen versorgt. Ohne Pigmentepithel sterben die Fotorezeptorzellen, und damit erblindet das Auge. Zwei Krankheiten werden so ausgelöst: Die altersbedingte Makuladegeneration (AMD), eine der häufigsten Ursachen der Erblindung bei älteren Menschen. Und Morbus Stargardt, eine erbliche Form der Erblindung, die schon Kinder und Jugendliche treffen kann.

AMD und Morbus Stargardt sind schleichende Krankheiten, und ein früher Eingriff könnte den Verfall des Pigmentepithels stoppen und eine Erblindung verhindern – doch das ist bislang unmöglich. Die embryonale Stammzelltherapie soll da Abhilfe schaffen. Vor etwa drei Jahren startete ACT dazu zwei Studien: Jeweils neun Patienten mit AMD und Morbus Stargardt erhielten bis zu 150 000 der RPE-Zellen in die Augennetzhaut injiziert. Nach sechs und zwölf Monaten wurden Sehtests durchgeführt, und die Patienten wurden durchschnittlich 22 Monate lang beobachtet.
 

Wirkung ja, Heilung nein

ACT präsentiert nun die Ergebnisse dieser Sehtests. Bei zehn Patienten gab es keine oder nur eine schwache Wirkung, acht Patienten hingegen konnten nach der Stammzelltherapie auf einmal doppelt so scharf sehen. Genauer gesagt: Mussten sie zuvor fünf Meter an zwei Gegenstände herangehen, um sie eindeutig auseinanderhalten zu können, ging dies nach der Therapie auch aus zehn Metern Entfernung. Fraglos ein Erfolg – aber deutlich weniger dramatisch, als es das Bild des alten Mannes auf seinem Pferd suggeriert.

Was ein wenig stutzig macht: Es ist nur schwer zu erklären, wie dieser Erfolg zustande kam. Der Verlust der RPE-Zellen ist zwar der Ausgang der Krankheiten, aber die Erblindung kommt durch den Verlust der Fotorezeptorzellen zustande. Fotorezeptorzellen jedoch wurden gar nicht transplantiert. Wieso können die Patienten also wieder sehen? Rein wissenschaftlich ist eine der wichtigsten Fragen noch völlig offen.

Wenn die Hintergründe so unklar sind, muss man sich fragen, ob es noch andere Erklärungen für den Erfolg gibt. ACT ist auch so ehrlich, einige davon in ihrer Publikation aufzuzählen: Der altbekannte Plazeboeffekt gehört dazu, aber auch eine Voreingenommenheit auf Seiten der untersuchenden Wissenschaftler. Und ist bei drohendem Bankrott eine gewisse Voreingenommenheit nicht allzu menschlich? Aber bislang ist alles nur Spekulation – achtzehn Versuchsteilnehmer sind viel zu wenig, um alle Fragen klar zu beantworten. Die endgültige Klärung wird noch einige Jahre und viele Studien auf sich warten lassen.

Doch eines hat ACT sicher erreicht – in den Medien ist diese Geschichte gut angekommen. „Stammzelltherapie lässt Blinde sehen“ jubelt etwa Spiegel Online. Und man kann sich sicher sein, dass bei dem einen oder anderen Investor das Geld schon deutlich lockerer sitzt. Für November ist bereits eine Umstrukturierung der Firma angekündigt, und einen neuen Namen gibt es auch – Ocata Therapeutics. Ocata ist ein Indianerwort für „Medizinmann“. Auch wieder ein schöner Marketing-Gag…

Bei diesen Nebengeräuschen vergisst man leicht, wo der eigentliche – und in der Bedeutung kaum zu überschätzende – Erfolg dieser Studien liegt: Der Nachweis, dass embryonale Stammzellen keine Gefährdung für die menschliche Gesundheit darstellen (an ACT geht hier allerdings nur der zweite Platz, eine deutliche kleinere Studie kam kürzlich zu dem gleichen Ergebnis). Die Entwicklung von klinischen Anwendungen wird also an Tempo gewinnen, und die öffentliche Akzeptanz wird weiter zunehmen. ACT mag eine Firma mit fragwürdigen Gewohnheiten sein, doch für den Fortschritt der embryonalen Stammzelltherapie ist sie dennoch von entscheidender Bedeutung.

Quellen:
Schwartz et al. (2014). Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt’s macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies The Lancet DOI: 10.1016/S0140-6736(14)61376-3

Mehr dazu auf wissensschau.de:
Embryonale Stammzelltherapie: Studien am Menschen

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