18. Apr 2018

Morbus Crohn: Erste kommerzielle Stammzelltherapie in Europa zugelassen

Stammzellen aus dem Fettgewebe fremder Spender lindern eine Komplikation von Morbus Crohn – jedoch nur bei einem Teil der Betroffenen

Morbus Crohn ist eine schwere Entzündung des Darms, die heftige Bauchschmerzen und Durchfall hervorruft. Als wäre dies nicht schlimm genug, kommen häufig noch Fisteln im Analbereich dazu – unnatürliche Verbindungen zwischen dem Enddarm und der Körperoberfläche. Die Hohlgänge weisen manchmal mehrere Ausgänge auf oder dringen tief in das Gewebe vor: Bei diesen komplexen Fisteln sind Ärzte oftmals machtlos.

Mesenchymale Stammzellen aus dem Fettgewebe

Die neue Stammzelltherapie Alofisel (Darvadstrocel) kann zumindest manchen Betroffenen helfen. Die Behandlung beruht auf mesenchymalen Stammzellen, die viele Arten von entzündlichen Prozessen lindern können. Die Zellen müssen dafür auch nicht lange im Körper des Patienten überleben, sondern nur für eine begrenzte entzündungshemmende Botenstoffe aussenden.

Als Quelle der Stammzellen kommen daher auch fremde (allogene) Spender in Betracht. Genauer gesagt, deren Fettgewebe. Die belgische Firma TiGenix erhielt bereits 2009 für den Versuch, mesenchymale Zellen aus dem Fettgewebe für Morbus Crohn zu nutzen, den Status eines Orphan Drug. Im März 2018 folgte nun die endgültige Zulassung durch die europäische Arzneimittelbehörde EMA.

Die Wirksamkeit bewies Alofisel in einer Studie mit 212 Patienten mit Morbus Crohn, die unter komplexen Analfisteln litten und bei denen gängige Behandlungsmethoden versagten. Die Patienten erhielten insgesamt 120 Millionen Zellen injiziert, in die Wände der Fisteln oder deren unmittelbare Umgebung. Nach 24 Wochen wurden die Behandelten mit einer Kontrollgruppe verglichen.

Alofisel hilft höchstens jedem zweiten Patienten

Alofisel erzielte durchaus Erfolge – die allerdings ohne Statistik schwer zu erkennen sind. Bei 50 % der Behandelten schlossen sich die äußeren Öffnungen der Fisteln, bei der Placebo-Gruppe war dies nur bei 34 % der Fall. Fazit: Die Heilungsaussichten haben sich verbessert, aber die Chancen stehen immer noch 50:50. Als Nebenwirkungen drohen jedoch Analabszesse und anhaltende Schmerzen. Alternativen zu Alofisel gibt es jedoch kaum, und so gab sich die EMA mit diesen Ergebnissen zufrieden und erteilte die Zulassung für den europäischen Markt.

TiGenix hat Alofisel zwar entwickelt, die Lizenz für die Vermarktung allerdings an den japanischen Konzern Takeda verkauft. Wieviel die Therapie kosten wird, ist noch unklar. Und offen bleibt auch, wie lange sich Alofisel auf dem Markt halten wird. Denn die Zahl der möglichen Patienten ist wohl gering, und ob die Kassen die Behandlung problemlos übernehmen, bleibt abzuwarten.

TiGenix ist in dieser Beziehung ein gebranntes Kind. Die Belgier brachten im Jahr 2011 die Zelltherapie ChondroSelect auf den Markt, die mit patienteneigenen (autologen) Zellen Knorpelschäden im Knie lindern konnte. Doch die Krankenkassen sträubten sich bei der Übernahme der Kosten, und so wurde die Therapie nach fünf Jahren wieder vom Markt genommen.

Auch Alofisel wird die Medizin nicht revolutionieren, ihre Überleben auf dem Markt ist also nicht gesichert. Entscheidend wird wohl sein, wie teuer die Stammzelltherapie am Ende wird – doch dazu haben sich TiGenix und Takeda noch nicht geäußert.

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