14. Sep 2014

Stammzelltherapie: iPS-Zellen erstmals am Menschen getestet

Eine Japanerin mit altersbedingter Erblindung ist der erste Mensch, der mit einer experimentellen Stammzelltherapie behandelt wird. Wissenschaftler hatten der Patientin eine Hautprobe entnommen und daraus Zellen der Augennetzhaut gezüchtet. Die Studie soll vor allem Sicherheitsfragen klären.

Für die klinische Forschung ist das rasend schnell: Kaum acht Jahre ist es her, dass iPS-Zellen entwickelt wurden, und nun wird schon ein Mensch mit ihnen behandelt. Japan setzt große Hoffnungen in diese Technologie und drückt aufs Tempo – eine Strategie, die nicht ohne Risiko ist.

Die Augenkrankheit Makuladegeneration ist ein Lieblingsziel für experimentelle Stammzelltherapien. Drei der fünf zugelassenen Studien mit embryonalen Zellen arbeiten auf diesem Feld: Zwei Studien befassen sich mit der Erbkrankheit Morbus Stargardt, eine weitere befasst sich mit der klinisch ähnlichen altersbedingten Makuladegeneration. Und nun auch die erste Therapie, bei der induzierte pluripotenten Stammzellen (iPS-Zellen) am Menschen getestet werden.

Der Vorteil von Augenerkrankungen ist offenkundig: Forscher brauchen nur relativ wenig Zellen zu transplantieren, das Verhalten des Transplantats kann direkt durch die Pupille beobachtet werden, und im schlimmsten Fall können krebsartige Wucherungen schnell wieder entfernt werden. Die Gefahr eines dramatischen Fehlschlags kann auf ein Minimum reduziert werden – gute Voraussetzungen für einen riskanten Therapieversuch.

Denn riskant ist die Transplantation von iPS-Zellen auf alle Fälle. Selbst einfache Medikamente brauchen meist ein bis zwei Jahrzehnte Vorlaufzeit, doch diese wandlungsfähigen pluripotenten Zellen – 2006 erstmals vom Japaner Shinya Yamanaka hergestellt – schaffen schon nach acht Jahren den Sprung in den Menschen. Dabei stehen diese Zellen immer noch in dem Verdacht, dass sie Krebs erzeugen können – und das die Gefahr noch höher ist als bei embryonalen Stammzellen.

Doch Japan erklärte vor einigen Jahren die iPS-Zellen als eine Schlüsseltechnologie der Zukunft. Die Regierung stellte viel Geld bereit und – noch wichtiger – lockerte die Vorschriften für Versuche am Menschen. Während in den USA jahrelange Vorarbeiten und ein Antrag mit über 20 000 Seiten notwendig waren, um erstmals die Erlaubnis von klinischen Studien mit embryonalen Stammzellen zu erlangen, reichte in Japan eine kurze Anhörung vor einem parlamentarischen Gremium. Die iPS-Zellen wurden zwar zuvor an Mäusen und Affen getestet, doch diese Studien sind bis jetzt noch nicht veröffentlicht. Eine unabhängige Prüfung fand nicht statt.

Am 12. September 2014, kaum vier Tage nach der Zustimmung durch das Parlament, wurde die erste Patientin operiert. Die japanische Augenärztin Masayo Takahashi hatte einer etwa 70jährigen Japanerin Zellen aus der Haut entnommen, diese im Labor zu iPS-Zellen umprogrammiert und dann aus ihnen Epithelzellen der Augennetzhaut erzeugt. Der Patientin wurde dann eine Zellschicht von 1,3 x 3 Millimetern in ein erkranktes Auge transplantiert.

Bei der altersbedingten Makuladegeneration verliert die Epithelschicht in der Netzhaut ihre Funktion. Die Nerven unterhalb auch Epithelschicht werden dadurch ebenfalls in Mitleidenschaft gezogen, die Sehkraft nimmt schrittweise und unwiderruflich ab. Eine wirksame Therapie, welche die Sehkraft wieder herstellen kann, gibt es im Moment nicht. Auch die japanischen Forscher glauben nicht daran, dass die iPS-Zellen das Augenlicht der Patientin wieder herstellen können. Doch wenigstens der weitere Verfall soll gestoppt werden.

Im Zentrum der Studie steht zunächst die Sicherheit. Die Japanerin (und voraussichtlich noch fünf weitere Studienteilnehmer) werden im ersten halben Jahr monatlich, danach noch dreimal im Zweimonats-Abstand untersucht. Die wesentlichen Fragen: Wachsen die Zellen normal an oder entwickelt sich aus ihnen Krebs?

In etwas mehr als einem Jahr kann man also mit ersten Ergebnissen rechnen. Sollten die Versuche erfolgreich verlaufen, würde die Risikobereitschaft der Japaner belohnt. iPS-Zellen wären mit einem Schlag ein aussichtsreicher Konkurrent der embryonalen Stammzellen – eineAnsatz, bei dem US-amerikanische Firmen einen großen Vorsprung haben. Ein Fehlschlag jedoch würde das Vorhaben vermutlich um Jahre zurückwerfen.

Auch die Therapie mit embryonalen Zellen hat in letzter Zeit große Fortschritte gemacht. Der Stammzellforschung, und besonders deren medizinischen Anwendung, stehen also spannende Zeiten bevor.

Quellen:
D. Cyranowski , Nature News, September 2014: Japanese woman is first recipient of next-generation stem cells

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