Zu teuer, begrenzt wirksam, in vier Jahren nur ein Patient. Die Gentherapie Glybera war als Durchbruch gedacht, erweist sich aber als Sackgasse.
Adeno-assoziierte Viren transportieren bei der Gentherapie Glybera das Gen für ein Enzym in Muskelzellen, um die Erbkrankheit Lipoproteinlipase-Defizienz zu lindern. Quelle: Jazzlw
Die teuerste Therapie der Welt feierte in Berlin ihren Einstand: Die Patientin litt unter einer schweren erblichen Stoffwechselstörung. Die Behandlung war ein Erfolg. Eine Erfolgsgeschichte wird die Gentherapie Glybera wohl dennoch nicht.