Gentherapie für Sichelzellanämie – ein großer Schritt voran

In Paris freut sich ein Junge auf ein normales Leben – eine Gentherapie hat ihn von fast allen Symptomen seiner schweren Sichelzellanämie erlöst. Bei anderen Patienten lief es nicht so reibungslos, aber die Entwicklung geht dennoch in die richtige Richtung: Die Gentherapie rückt näher an den Alltag der Medizin.

Gentherapie: Glybera ist ein Flop

Zu teuer, begrenzt wirksam, in vier Jahren nur ein Patient. Die Gentherapie Glybera war als Durchbruch gedacht, erweist sich aber als Sackgasse.

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Adeno-assoziierte Viren transportieren bei der Gentherapie Glybera das Gen für ein Enzym in Muskelzellen, um die Erbkrankheit Lipoproteinlipase-Defizienz zu lindern. Quelle: Jazzlw

Die teuerste Therapie der Welt feierte in Berlin ihren Einstand: Die Patientin litt unter einer schweren erblichen Stoffwechselstörung. Die Behandlung war ein Erfolg. Eine Erfolgsgeschichte wird die Gentherapie Glybera wohl dennoch nicht.

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