Sechs Kindern mit schweren Gendefekten geht es wesentlich besser, nachdem sie eine experimentelle Gentherapie erhalten haben. Die Behandlungen liegen schon zwei bis drei Jahre zurück, doch schädliche Nebenwirkungen - etwa die Entwicklung von Blutkrebs - wurden bislang nicht beobachtet. Entscheidend für den Erfolg beider Gentherapien war ein lentiviraler Vektor - ein veränderter AIDS-Virus zum Transport der Gene .
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