Gentherapie bei Schmetterlingshaut – über sechs Jahre stabil

Stammzellen und Gentherapie – beide wirken zusammen, um eine schreckliche Krankheit zu lindern. Schlimme Blasen und Entzündungen nach kleinsten Verletzungen sind die Symptome der Schmetterlingshaut, einer seltenen Erbkrankheit. Über sechs Jahre nach einer experimentellen Therapie sind behandelte Bereiche nicht von normaler Haut zu unterscheiden.

Die Gentherapie ist eher Versprechen als Realität: Fast immer noch im Versuchsstadium, angewendet bei nur wenigen Patienten mit meist sehr seltenen Krankheiten. Erfolge lassen sich da an den Fingern abzählen, und nur selten ist genug Zeit vergangen, um langfristige Studien zu präsentieren. Eine aktuelle Studie untersucht zwar nur einen Patienten, der vor über sechs Jahren behandelt wurde, aber das Ergebnis ist offenkundig ein Erfolg – ohne Wenn und Aber.

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Zwei Krankheiten, zwei Gentherapien, sechs geheilte Patienten?

Sechs Kindern mit schweren Gendefekten geht es wesentlich besser, nachdem sie eine experimentelle Gentherapie erhalten haben. Die Behandlungen liegen schon zwei bis drei Jahre zurück, doch schädliche Nebenwirkungen – etwa die Entwicklung von Blutkrebs – wurden bislang nicht beobachtet. Entscheidend für den Erfolg beider Gentherapien war ein lentiviraler Vektor – ein veränderter AIDS-Virus zum Transport der Gene .

Die metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist eine verheerende Krankheit. Sie setzt im frühen Kindesalter ein, verursacht schwerste neurologische Ausfälle und führt innerhalb weniger Jahre zum Tod. Eine Therapie gab es bislang nicht.

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Erste zugelassene Gentherapie: kein erhöhtes Krebsrisiko

Glybera ist die erste (und einzige) im Westen zugelassene Gentherapie: Ein veränderter Virus schleust ein Enzym-Gen in menschliche Körperzellen ein und heilt so eine seltene Stoffwechselkrankheit. Deutsche Forscher fanden heraus, dass sich der Virus dabei ins menschliche Erbgut einbaut – zum Glück nach dem Zufallsprinzip, das Krebsrisiko wird also nicht wesentlich erhöht.

Im November 2012 wurde erstmals eine Gentherapie in der westlichen Welt zugelassen – und niemand hat es so richtig gemerkt. Dabei galten Gentherapien vor einigen Jahrzehnten noch als große Hoffnung der Medizin und waren immer eine Meldung wert. Doch wenn eine Krankheit den Namen „Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD)“ trägt, ist es auch ziemlich schwer, eine griffige Schlagzeile zu finden.

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